信達生物制藥（簡稱“信達生物”）（香港聯(lián)交所股票代碼：01801），一家致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療腫瘤、代謝疾病、自身免疫等重大疾病的創(chuàng)新藥物的生物制藥公司，今日與馴鹿醫(yī)療，一家處于臨床階段、致力于細胞治療和抗體藥物開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng)新生物制藥公司，共同宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥開發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development,OOPD）已正式書面回函，授予兩家公司共同開發(fā)的全人源自體B細胞成熟抗原（BMCA）嵌合抗原受體自體T細胞（CAR-T）注射液（信達生物研發(fā)代號IB1326，馴鹿醫(yī)療研發(fā)代號CT103A）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation,ODD），用于治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。

FDA孤兒藥資格的認定可幫助加速藥品在美國的臨床開發(fā)和注冊進度。IBI326候選產(chǎn)品將有資格享受若干優(yōu)惠政策，包括FDA對臨床研究指導支持、特殊費用減免，以及批準上市后產(chǎn)品在美國的七年市場獨占權(quán)等。2021年2月，IBI326用于R/R MM的療法已被中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）納入“突破性治療藥物”品種。

信達生物高級副總裁周輝博士表示：“FDA對IBI326的孤兒藥認證是我們致力于開發(fā)有效性更優(yōu)和存續(xù)性更強的BCMA靶向CAR-T的一個里程碑，凸顯了將這一治療選擇帶給多發(fā)性骨髓瘤患者的重要性，也激勵我們進一步加快IBI326的臨床開發(fā)和注冊上市。希望這款候選產(chǎn)品早日上市，給多發(fā)性骨髓瘤的患者帶去希望。”

馴鹿醫(yī)療首席執(zhí)行官兼首席醫(yī)學官汪文博士表示：“FDA授予CT103A‘孤兒藥’認定，對多發(fā)性骨髓瘤患者具有重要意義，代表著FDA對于CT103A候選產(chǎn)品的肯定和馴鹿醫(yī)療提供的既往臨床數(shù)據(jù)的認可。當前，馴鹿團隊正在將CT103A的臨床開發(fā)向前線治療、聯(lián)合用藥、自身免疫性疾病適應癥拓展、海外布局四個維度推進，期待這款候選產(chǎn)品早日上市，挽救更多患者的生命！”

關于FDA孤兒藥資格認定

孤兒藥認定（Orphan Drug Designation,ODD）是FDA孤兒藥產(chǎn)品開發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）對符合條件的用于預防、治療及診斷罕見病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認定。孤兒藥又稱為罕見病藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，F(xiàn)DA針對罕見病有明確的界定標準，即影響美國人群少于20萬的疾病。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被稱為“孤兒藥”。1983年美國頒布《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act,ODA），規(guī)定凡獲得孤兒藥資格的候選藥物，有機會獲得一系列配套支持政策。

關于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤（MM）是最常見的血液癌癥之一，是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病。對于初治的多發(fā)性骨髓瘤患者，常用的一線治療藥物包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)類藥物及烷化劑類藥物。對于大多數(shù)的患者，常用的一線治療可以使患者的病情穩(wěn)定3-5年，但也有少部分患者在初治時表現(xiàn)為原發(fā)耐藥，病情不能得到有效控制。對于治療有效的大多數(shù)初治患者，在經(jīng)過疾病穩(wěn)定期后也會不可避免的進入復發(fā)、難治階段。因此，復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者仍存在未滿足的需求。在美國，MM約占所有新發(fā)癌癥患者人數(shù)近2%，占癌癥死亡患者人數(shù)的2%以上。

根據(jù)弗若斯沙利文報告：

美國MM的新發(fā)病人數(shù)從2016年30,300人增加至2020年32,300人，預計2025年將增加至37,800人。美國MM的患病人數(shù)從2016年132,200人增加到2020年144,900人，預計2025年將增加至162,300人。

中國MM的新發(fā)病人數(shù)由2016年18,900人增至2020年21,100人，預計2025年將增長至24,500人。中國MM的患病率從2016年69,800人增至2020年113,800人，預計2025年增長至182,200人。

關于IBI326(BCMA CAR-T)

IBI326是由信達生物和馴鹿醫(yī)療制藥聯(lián)合開發(fā)的一種創(chuàng)新候選產(chǎn)品。本候選產(chǎn)品以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域。基于嚴格的篩選，通過全面的體內(nèi)外功能評價，IBI326 CAR-T候選產(chǎn)品具有強有力和快速的療效，并有突出的持久性。2021年2月，IBI326獲國家藥監(jiān)局突破性治療藥物認定用于治療復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤。2022年2月,IBI326獲美國食品藥品監(jiān)督管理局“孤兒藥”認定，用于治療復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤。

關于信達生物

“始于信，達于行”，開發(fā)出老百姓用得起的高質(zhì)量生物藥，是信達生物的理想和目標。信達生物成立于2011年，致力于開發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創(chuàng)新藥物。2018年10月31日，信達生物制藥在香港聯(lián)合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。

自成立以來，公司憑借創(chuàng)新成果和國際化的運營模式在眾多生物制藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括29個新藥品種的產(chǎn)品鏈，覆蓋腫瘤、代謝疾病、自身免疫等多個疾病領域，其中6個品種入選國家“重大新藥創(chuàng)制”專項。公司已有6個產(chǎn)品（信迪利單抗注射液，商品名：達伯舒®，英文商標：TYVYT®；貝伐珠單抗生物類似藥，商品名：達攸同®，英文商標：BYVASDA®；阿達木單抗生物類似藥，商品名：蘇立信®，英文商標：SULINNO®；利妥昔單抗生物類似藥，商品名：達伯華®，英文商標：HALPRYZA®；pemigatinib口服抑制劑，商品名：達伯坦®，英文商標：PEMAZYRE®；奧雷巴替尼片，商品名：耐立克®）獲得批準上市，5個品種進入III期或關鍵性臨床研究，另外還有18個產(chǎn)品已進入臨床研究。

信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發(fā)、產(chǎn)業(yè)化人才團隊，包括眾多海歸專家，并與美國禮來制藥、Adimab、Incyte、MD Anderson癌癥中心和韓國Hanmi等國際合作方達成戰(zhàn)略合作。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物制藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好愿望的追求。

聲明：

1.該適應癥為研究中的藥品用法，尚未在中國或美國獲批；

2.信達不推薦任何未獲批的藥品/適應癥使用；

3.僅供醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士交流使用。

關于馴鹿醫(yī)療

馴鹿醫(yī)療是一家專注于細胞藥物和抗體藥物開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng)新生物制藥公司。公司以開發(fā)血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創(chuàng)新的基石，向?qū)嶓w瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現(xiàn)、注冊申報、臨床開發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程平臺能力及包括了全人源抗體發(fā)現(xiàn)平臺、高通量CAR-T藥物優(yōu)選平臺、通用CAR技術平臺、生產(chǎn)技術平臺、臨床轉(zhuǎn)化研究平臺在內(nèi)的5大技術平臺。現(xiàn)有10個在研品種處于不同研發(fā)階段，其中進展最為迅速的候選產(chǎn)品CT103A（全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液）已處于臨床開發(fā)后期階段，已于2021年2月被國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)納入“突破性治療藥物”品種；公司自主研發(fā)的創(chuàng)新候選產(chǎn)品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點CAR-T細胞注射液）已進入臨床研究階段，適應癥分別為CD19/CD22陽性的復發(fā)/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和復發(fā)/難治性急性B淋巴細胞白血病（B-ALL），并已獲得FDA孤兒藥認定（ODD）。

憑借強執(zhí)行力的管理團隊、豐富的產(chǎn)品管線、獨特的創(chuàng)新研發(fā)與商業(yè)模式，馴鹿醫(yī)療有志于成為業(yè)界有影響力的創(chuàng)新藥企，將真正解決臨床痛點、具有市場競爭力的創(chuàng)新藥物推向臨床直至市場，為受試者開辟新的治療道路，帶來新的希望。詳情請訪問公司網(wǎng)站：www.iasobio.com或領英主頁：IASO Biotherapeutics(馴鹿醫(yī)療)。

信達生物前瞻性聲明

本新聞稿所發(fā)布的信息中可能會包含某些前瞻性表述。這些表述本質(zhì)上具有相當風險和不確定性。在使用“預期”、“相信”、“預測”、“期望”、“打算”及其他類似詞語進行表述時，凡與本公司有關的，目的均是要指明其屬前瞻性表述。本公司并無義務不斷地更新這些預測性陳述。

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